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An der Klinik für Hals-, Nasen- und Ohrenheilkunde des Universitätsklinikums Tübingen starte die erste gentherapeutische Behandlung für Kinder mit angeborener Schwerhörigkeit in Deutschland.
Dass Kinder mit einer genetisch bedingten und angeborenen Schwerhörigkeit oder Taubheit ohne Hörimplantat hören können – dieser Traum ist für viele betroffene Kinder und ihre Familien Ende April möglicherweise ein Stück näher gerückt. An der Klinik für Hals-, Nasen- und Ohrenheilkunde des Universitätsklinikums Tübingen wurde im Rahmen einer klinischen Studie die in Deutschland erste gentherapeutische Behandlung eines Kindes durchgeführt, welches aufgrund einer Veränderung im Otoferlin-Gen nicht hören kann. Ergebnisse bei Kindern, die in anderen Ländern im Rahmen dieser klinischen Gentherapiestudie bereits eine Behandlung erhalten haben, zeigen Potenzial.
Und so funktioniert der neue Ansatz, den Prof. Hubert Löwenheim, Ärztlicher Direktor der Universitätsklinik für Hals-, Nasen- und Ohrenheilkunde, in Tübingen erstmalig im April 2025 durchgeführt hat: Mithilfe eines Vektors, der wie ein Gen-Taxi funktioniert, wird eine gesunde Kopie des OTOF-Gens chirurgisch direkt in die Cochlea eingebracht. Hierdurch kann das Innenohr eventuell Signale an den Hörnerv wieder übertragen, der ursächliche Defekt wird behoben. „Die erfolgreiche Einführung der Gentherapie bei genetischem Hörverlust könnte eine völlig neue medizinische Perspektive für die Herstellung des Hörvermögens eröffnen“, freut sich Löwenheim. Man trete in die Ära der „Molekularen Otologie” ein, in der etablierte mechanische und elektrische Lösungen durch eine molekulare Behandlungsmethode ergänzen werden. „Wir versuchen, an der genetischen Ursache der Erkrankung anzusetzen“, erklärt Löwenheim.
Internationale Studie zeigt vielversprechende Ergebnisse
Der Eingriff wurde im Rahmen der internationalen klinischen Studie CHORD (Clinical trial of Hearing Restoration with Otoferlin gene Delivery) durchgeführt, die vom US-Unternehmen Regeneron Pharmaceuticals, Inc. in Tarrytown im Bundesstaat New York gesponsert wird und im Mai 2023 gestartet ist. Die Studie untersucht den Einsatz der experimentellen Gentherapie DB-OTO zur Behandlung von Hörverlusten, die durch krankheitsverursachende Veränderungen im Otoferlin-Gen verursacht werden. Eingeschlossen werden Kinder im Alter von 0 bis 17 Jahren in den vier Ländern Deutschland, Vereinigtes Königreich, Spanien und USA. Bisher wurde die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Versuchstherapie noch von keiner Zulassungsbehörde bewertet.
Erste Ergebnisse sind allerdings vielversprechend: Regeneron berichtete im Februar 2025, dass zehn von elf Teilnehmer der CHORD-Studie nach der Behandlung mit DB-OTO zum Teil deutliche Verbesserungen des Hörvermögens zeigten. Besonders erwähnenswert ist ein Fall an einem Klinikum im Vereinigten Königreich, bei dem ein zehn Monate altes Kind nach der Gentherapie innerhalb von sechs Wochen deutliche Verbesserungen des Hörvermögens zeigte. 24 Wochen nach der Behandlung konnte es auf leise Töne und Sprache reagieren, was das Potenzial von DB-OTO zur Wiederherstellung des Hörvermögens bei Kindern mit OTOF-bedingter Taubheit unterstreicht.
Weitere Patienten
Wie sich das Hörvermögen des Patienten am Uniklinikum Tübingen in den nächsten Wochen und Monaten entwickeln wird, überprüft das Team derzeit in strukturierten Nachuntersuchungen. Um umfassende Daten über die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie zu sammeln, werden in den kommenden Monaten weitere Teilnehmer in mehreren Ländern in die Studie eingeschlossen. Der potenzielle Erfolg der Gentherapie bei der Behandlung von OTOF-bedingter Schwerhörigkeit ebnet zudem den Weg für ähnliche Ansätze, die auf andere genetische Ursachen von Hörverlust abzielen. „Ähnlich wie die Cochlea-Implantation sollten Gentherapien für angeborene Schwerhörigkeit oder Taubheit möglichst früh im Leben der betroffenen Kinder durchgeführt werden. Deshalb ist es wichtig, Kinder mit Auffälligkeiten in diesem Bereich möglichst früh genetisch zu untersuchen, um eine spezifische Ursache feststellen zu können. Nur so kann sich das Gebiet der Molekulare Otologie wirklich weiterentwickeln“, betont Löwenheim.
Die Gentherapie soll allerdings nicht im Wettbewerb mit Cochlea-Implantaten steht, betont Prof. Löwenheim weiter. Vielmehr soll sie – falls von den Regulierungsbehörden genehmigt – das Behandlungsspektrum derjenigen Kinder erweitern, deren Schwerhörigkeit oder Taubheit durch eine Mutation im OTOF-Gen bedingt ist. „Wir hoffen, dass wir mit der Zeit in der Lage sein werden, den Patientinnen und Patienten je nach ihren individuellen Bedürfnissen und Umständen die Wahl zwischen verschiedenen therapeutischen Optionen oder Kombinationen anbieten zu können”, erklärt der Ärztliche Direktor der HNO-Klinik.
