Erste CRISPR-basierte Gentherapie in der EU zugelassen

by | Feb 14, 2024

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Genschere soll Menschen mit seltenen Erbkrankheiten wie Beta-Thalassämie oder Sichelzellenerkrankung helfen.

 

Jetzt ist auch in der EU die erste sogenannte Genschere, eine CRISPR-basierte Gentherapie, zugelassen. Vorreiter waren bisher Großbritannien mit einer Zulassung im November 2023, gefolgt von den USA im Dezember. In allen drei Fällen soll Menschen mit den seltenen Erbkrankheiten Beta-Thalassämie und Sichelzellenerkrankung geholfen werden.

Für beide Erkrankungen sind defekte Formen des roten Blutfarbstoffs Hämoglobin in den roten Blutkörperchen charakteristisch. Das führt im Fall der Beta-Thalassämie zu einer schlechten Sauerstoffversorgung der Gewebe, bei Sichelzellenerkrankung zu schmerzhaften Gefäßverschlüssen. Die Genschere kann hier grundsätzlich ex vivo oder in vivo eingesetzt werden, also einmal außerhalb des Körpers oder direkt im Körper. Die EU-Zulassung werde zunächst für die autologe ex-vivo-Therapie erteilt, heißt es vom Verband forschender Pharmaunternehmen (vfa), also für körpereigenen Zellen der Patienten, die im Labor genetisch verändert werden.

Beim vfa ist man zudem überzeugt, dass weitere CRISPR-Therapien bald folgen dürften. Denn derzeit befinden sich zahlreiche Projekte in unterschiedlichen Phasen der klinischen und vorklinischen Erprobung, heißt es. Diese Therapien sollen im Vergleich zu bisherigen Gentherapien wesentlich zielgenauer in das Ergebnis von Zellen der Patienten eingreifen.

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